汉阳大学医院, 开发出“基因矫正细胞治疗剂

汉阳大学医院崔东浩(音)教授(左)和汉阳大学化学系裴相洙(音)教授(右)研究组开发出了“基因矫正细胞治疗剂”。/照片由汉阳大学医院提供

开发出的“基因矫正细胞治疗剂”，可治疗酪氨酸血症(tyrosinemia)等遗传性疑难杂症，该疾病会引发肝脏、中枢神经系统、肾脏等的多种症状，甚至会增加肝癌的发病率。

大部分情况下，遗传性疑难杂症并没有合适的治疗方法，因此比起治愈，治疗重点会放在延缓疾病的进行或维持现状。最近为实现根本性的解决，在生物体内注射基因剪刀的基因治疗剂也面世了，但为进行注射，利用病毒作为载体的过程中可能发生危险，因基因剪刀的过度产生而出现的“偏离标靶的效果”等问题也被提出来。

对此，汉阳大学医院外科崔东浩教授、汉阳大学化学系裴相洙教授共同研究组引入了“基因矫正细胞治疗方式”，即提取遗传性疑难疾病动物模型的细胞，在体外进行基因矫正后再移植到动物模型中。通过低分子化合物制作遗传性疑难疾病的肝脏祖细胞和干细胞，通过碱基矫正和Prime Editing矫正技术，对突变基因进行矫正后，再移植到生物体内。